Vova Krasen
0 
1998
33
En videnskabsmand i Kina har muligvis brugt et kraftfuldt genredigeringsværktøj til at udslette uønskede gener fra menneskelige embryoner, skabe de første genetisk modificerede mennesker og bringe en dystopisk fremtid frygtet af mange et skridt nærmere.
Videnskabsmanden He Jiankui hævdede i en video, han udgav online i går (25. november), at han havde brugt CRISPR-Cas9 - et genredigeringsværktøj, der har revolutioneret genetikområdet i det sidste årti - til at slette et gen i mennesker embryoner for at gøre babyerne resistente mod HIV. Han sagde i videoen, at disse embryoner har udviklet sig til to sunde babyer: et sæt tvillinger ved navn Lulu og Nana. Tvillingerne "kom grædende til verden lige så sunde som alle andre babyer for et par uger siden," sagde han i videoen. [Genetik ved numrene: 10 fristende historier]
Videnskabsmandens påstand er ikke blevet bekræftet - det hospital, der er nævnt i He's etiske godkendelsesdokumenter, har nægtet enhver involvering i proceduren, rapporterede CNN - men det videnskabelige samfund har stadig responderet på påstanden med skandaløs og bekymring, ifølge nyhedsberetninger. Selv hvis man lægger de meget ægte etiske betænkeligheder ved at bruge denne teknologi til at manipulere menneskelige gener, mener mange forskere, at sådanne ændringer kan have vidtrækkende og uforudsete sundhedsmæssige problemer.
Det er sandt, at den ændring, han foretog for embryonerne, "vil forhindre HIV-infektion," sagde Mazhar Adli, en genetiker ved University of Virginia School of Medicine. Problemet er imidlertid, at det slettede gen, kaldet CCR5, "har mange flere funktioner end bare at hjælpe HIV-infektion," fortalte Adli - herunder at hjælpe hvide blodlegemer med at fungere korrekt.
Genet kan også spille en rolle i at hjælpe med at forhindre West Nile-virusinfektion, så at snapning ud af genomet sandsynligvis gør en person mere modtagelig for sygdommen, sagde Feng Zhang fra Broad Institute i en erklæring udsendt som svar på nyheden . Zhang var en af de videnskabsfolk, der banebrydede brugen af CRISPR genredigerings-teknologi.
Hvad mere er, gener findes ikke isoleret - de interagerer konstant med andre gener, hvilket kan have store effekter på organismen. "Sletning af et enkelt gen kan ikke kun ændre, hvordan andre gener vil fungere, men kan også ændre den samlede adfærd af cellen og fænotypen af [organismen]," sagde Adli. (En fænotype er en observerbar egenskab, ligesom brune øjne, som nogen har baseret på genotypen eller generne, der koder for den).
Og disse bekymringer får anledning til problemer, der kan opstå, når man antager, at CRISPR-teknologi fungerer perfekt og præcist. Desværre er det usandsynligt, at det er tilfældet: I juli offentliggjorde videnskabsfolk en rapport i tidsskriftet Nature Biotechnology, der fandt, at brugen af CRISPR-Cas9-teknologi muligvis ville gøre mere skade end tidligere antaget ved utilsigtet at ændre store bunker af DNA.
"Man skal bruge denne teknik meget omhyggeligt, fordi den er forbundet med mange problemer," sagde Dr. Avner Hershlag, chef for Northwell Health Fertility i Manhasset, New York. Så at nå ind og fjerne det ene gen kunne have utilsigtede "off-target" -effekter andre steder i genomet. Med andre ord, Cas9-proteinet, som du programmerer til at snuppe et sted ud, kan rejse til et andet sted i genomet og foretage ændringer, som du ikke ønsker, fortalte Hershlag. Men det er meget usandsynligt, at videnskabsmanden ville indse, at disse ændringer uden for målet skete - de bliver muligvis ikke tydelige, før babyen er født, eller endda senere i livet, sagde han.
Der er "vigtigste genetiske tilstande, der først udtrykker sig senere i livet," sagde Hershlag. Og de genetiske ændringer kan videregives til kommende generationer, sagde han.
Der er også en risiko for noget, der hedder mosaik, sagde Hershlag. Normalt bærer celler i kroppen det samme identiske sæt gener, men mosaik henviser til et scenarie, hvor nogle celler, men ikke alle, har en genetisk ændring på grund af genredigering, sagde Hershlag. Dette er noget, der i sig selv kan føre til sygdom, tilføjede han.
Både Adli og Hershlag pegede også på det faktum, at når det kommer til at forebygge HIV, er der sikrere (og lettere) måder at gøre det på. For eksempel har behandlingsmetoden PrEP, der tages som en daglig pille, vist sig at være en succes med at forhindre infektion i større forsøg. Og andre behandlinger kan være i horisonten.
Så tilføjede Adli, "hvem vil tage ansvaret for disse fremtidige babyer, når deres kammerater bliver behandlet med en simpel pille og heldigvis overlever, men de genredigerede oplever alle de [bivirkninger], der endnu ikke kan identificeres?"
- Afvikling af det menneskelige genom: 6 molekylære milepæle
- 10 fantastiske ting, som forskere lige gjorde med CRISPR
- De top 10 værste arvelige forhold